由中國(guó)人口福利金會(huì)罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)基金支持，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)聯(lián)合博鰲樂(lè)城維健罕見(jiàn)病臨床醫(yī)學(xué)中心發(fā)起的“創(chuàng)新為媒 共話罕病”——罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥械科普公益講堂將于9月18日舉辦，本期主題：認(rèn)識(shí)神經(jīng)母細(xì)胞瘤。

一般來(lái)說(shuō)，癌癥始于某種基因突變，這種突變?cè)试S正常健康的細(xì)胞繼續(xù)生長(zhǎng)，但不響應(yīng)停止生長(zhǎng)的信號(hào)，這與正常細(xì)胞的反應(yīng)不同。癌細(xì)胞會(huì)不受控制地生長(zhǎng)和增殖，異常細(xì)胞的積聚就會(huì)形成腫塊，即腫瘤。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤起源于神經(jīng)母細(xì)胞，這是一種在胚胎發(fā)育過(guò)程中產(chǎn)生的未成熟的神經(jīng)細(xì)胞。隨著胎兒發(fā)育成熟，神經(jīng)母細(xì)胞最終會(huì)轉(zhuǎn)變?yōu)樯窠?jīng)細(xì)胞、纖維細(xì)胞以及構(gòu)成腎上腺的細(xì)胞。胎兒出生時(shí)，大部分神經(jīng)母細(xì)胞已經(jīng)成熟，但新生兒體內(nèi)仍有少量未成熟的神經(jīng)母細(xì)胞。大多數(shù)情況下，這些神經(jīng)母細(xì)胞會(huì)逐漸成熟或消失。但有一些會(huì)形成腫瘤，即神經(jīng)母細(xì)胞瘤（Neuroblastoma，NB）。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種兒童惡性實(shí)體腫瘤，最常出現(xiàn)在腎上腺內(nèi)或其周?chē)?，其與神經(jīng)細(xì)胞的起源相似，位于腎臟的上方。然而，神經(jīng)母細(xì)胞瘤也可能發(fā)生于存在神經(jīng)細(xì)胞群的腹部、胸部、頸部和脊柱附近。該腫瘤常見(jiàn)于學(xué)齡前兒童（≤5歲）。

根據(jù)相關(guān)文獻(xiàn)，中國(guó)神經(jīng)母細(xì)胞瘤的發(fā)病率低至1.01/10萬(wàn)（0~14歲兒童），極為罕見(jiàn)，被稱為“兒童腫瘤之王”。在2023年國(guó)家公布的《第二批罕見(jiàn)病目錄》，神經(jīng)母細(xì)胞瘤被正式納入。

針對(duì)神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的治療，目前主要通過(guò)手術(shù)、放化療、靶向藥物、免疫藥物等進(jìn)行控制。但復(fù)發(fā)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，一直是臨床治療的難點(diǎn)。目前，在博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)特許醫(yī)療政策支持下，用于降低成人和兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤(HRNB)患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的創(chuàng)新藥依氟鳥(niǎo)氨酸片已在樂(lè)城用于多位患者的治療，為國(guó)內(nèi)患者治療提供了新的方案選擇。

本期罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥械科普公益講堂，我們將特別邀請(qǐng)國(guó)內(nèi)兒童腫瘤領(lǐng)域相關(guān)的權(quán)威專(zhuān)家就神經(jīng)母細(xì)胞瘤的診斷與治療，創(chuàng)新藥物的臨床應(yīng)用等內(nèi)容展開(kāi)主題分享，為公眾科普罕見(jiàn)病知識(shí)，介紹前沿治療方案，共同推動(dòng)該病群內(nèi)國(guó)內(nèi)診療水平的提升，讓患者獲得更好生活質(zhì)量。

本次活動(dòng)將在北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)、樂(lè)城管理局視頻號(hào)、博鰲樂(lè)城罕見(jiàn)病中心視頻號(hào)多平臺(tái)同步進(jìn)行直播。

參與方式： 請(qǐng)搜索并關(guān)注北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)公眾號(hào)直播公告或“樂(lè)成先行區(qū)管理局發(fā)布”視頻號(hào)、“博鰲樂(lè)城罕見(jiàn)病中心”視頻號(hào)進(jìn)行直播觀看。

參考資料：

[1] 中國(guó)腫瘤整合診治指南（CACA）-神經(jīng)母細(xì)胞瘤 2022版