12月4日，由北京市中小企業(yè)發(fā)展基金、北京市昌平區(qū)人民政府及北京國有資本運營管理有限公司指導(dǎo)，未來科學城管委會（生命園管委會）、中關(guān)村科技園區(qū)昌平園管委會、昌平區(qū)發(fā)展改革委員會、昌發(fā)展集團、動脈網(wǎng)VB100聯(lián)合承辦的2024昌平醫(yī)藥健康金融投資創(chuàng)新論壇系列活動“生物技術(shù)前沿探索與應(yīng)用項目路演”成功舉辦。

本場活動邀請了基因編輯、基因檢測、細胞治療、創(chuàng)新藥物研發(fā)等領(lǐng)域的優(yōu)質(zhì)項目進行現(xiàn)場路演，50余家創(chuàng)投機構(gòu)、服務(wù)機構(gòu)以及企業(yè)代表與會交流。北京市財政局、昌平區(qū)發(fā)改委、昌平區(qū)財政局（基金辦）、昌平區(qū)投資促進中心出席本次活動。

活動伊始，昌發(fā)展醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)招商經(jīng)理雷辰向參會嘉賓介紹了昌發(fā)展集團資產(chǎn)管理、科技金融、產(chǎn)業(yè)服務(wù)三大板塊和區(qū)域利好產(chǎn)業(yè)政策，并對昌發(fā)展醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)布局進行分享。

昌發(fā)展深度布局醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)，打造了儀器設(shè)備和檢測服務(wù)共享平臺、細胞治療和基因治療的小試/中試平臺、第三方醫(yī)學檢驗實驗室、醫(yī)療器械CMO、醫(yī)&美創(chuàng)新中心、數(shù)字醫(yī)療加速器、合成生物制造轉(zhuǎn)化加速中心等多個專業(yè)服務(wù)平臺及主題化產(chǎn)業(yè)園區(qū)—國際醫(yī)療器械城、生命谷國際精準醫(yī)學產(chǎn)業(yè)園等，推動國內(nèi)外領(lǐng)先企業(yè)的重大成果轉(zhuǎn)化、重磅產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化。并發(fā)起設(shè)立Champion Bio 協(xié)同創(chuàng)新服務(wù)聯(lián)盟、打造HIBIO.創(chuàng)新加速營、HIBIO.CEOclub等系列品牌活動，整合產(chǎn)業(yè)要素，建立研發(fā)技術(shù)鏈和成果轉(zhuǎn)化產(chǎn)業(yè)鏈，形成完整的產(chǎn)業(yè)閉環(huán)，為生態(tài)伙伴實現(xiàn)成長加速。

路演環(huán)節(jié)，8家優(yōu)質(zhì)項目依次進行現(xiàn)場路演，從技術(shù)、團隊、市場、商業(yè)模式及未來發(fā)展戰(zhàn)略規(guī)劃等多方面與投資機構(gòu)進行深入探討。

調(diào)控代謝和炎癥的新一代溶瘤病毒藥物開發(fā)項目

南京惟亞德生物醫(yī)藥有限公司聚焦促腫瘤慢性炎癥和代謝紊亂（尤其是脂質(zhì)代謝異常），借助溶瘤病毒特有的優(yōu)勢，開發(fā)全球首創(chuàng)的重組溶瘤病毒藥物，來針對腫瘤的本質(zhì)--促腫瘤炎癥和脂質(zhì)代謝紊亂進行治療。公司核心產(chǎn)品包括已經(jīng)獲得臨床批件的NV-A01，進入中試生產(chǎn)的VRT-G01(針對胰腺癌)，以及治療惡性胸腹水VRT-SS01。重組NV-A01腺病毒注射液在晚期復(fù)發(fā)的高級別膠質(zhì)瘤患者中的臨床研究顯示：藥物的安全性高并取得了積極療效，公司目前正積極推進該產(chǎn)品進入膠質(zhì)瘤的關(guān)鍵性臨床。

聚焦代謝和炎癥性疾病的小分子創(chuàng)新藥平臺項目

博驥源（上海）生物醫(yī)藥有限公司依托于上海藥物所的深厚科研背景，由化學、藥理學領(lǐng)域的專家組成，共同致力于開發(fā)具有潛力的新藥靶點，如ACLY和GPR84。項目已取得顯著成就，包括4個IND獲批，其中BGT-002針對高血脂適應(yīng)癥已完成臨床二期入組，針對NASH/MASH適應(yīng)癥已完成1b/2a，顯示出較高的成藥性和療效。同時，BGT-004作為針對GPR 84靶點的全新抗炎藥物，已獲得潰瘍性結(jié)腸炎的IND，并正在申請新適應(yīng)癥的IND。項目通過深入的藥物機制研究和臨床試驗，展現(xiàn)了在代謝和炎癥性疾病治療領(lǐng)域的專業(yè)能力和創(chuàng)新實力。

非LNP型核酸遞送載體的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項目

上海智翔云生物科技有限公司旨在研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化一種新型核酸藥物遞送系統(tǒng)。項目依托于公司自主知識產(chǎn)權(quán)的先進遞送載體技術(shù)，專注于腫瘤免疫治療和傳染病預(yù)防領(lǐng)域的核酸藥物開發(fā)。核心優(yōu)勢在于陽離子聚合物載體的分子量可控性、高包裹效率、生物降解性和無毒性。與傳統(tǒng)LNP相比，該載體展現(xiàn)出更高的包封率和對大分子核酸的優(yōu)異包裹效果，同時簡化了生產(chǎn)工藝，降低了成本。公司目標是開發(fā)出具有器官靶向能力的新型載體，以提高核酸藥物的療效和安全性，推動核酸治療技術(shù)在臨床應(yīng)用中的進一步發(fā)展。

基因編輯與細胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新突破與實踐應(yīng)用項目

上海邦耀生物科技有限公司主要聚焦基因和細胞治療領(lǐng)域的藥物研發(fā)，目前已擁有5大具有自主知識產(chǎn)權(quán)關(guān)鍵技術(shù)平臺，核心項目有4個基因編輯創(chuàng)新型細胞療法產(chǎn)品獲得中國IND批件。其中基于造血干細胞平臺開發(fā)了基因治療產(chǎn)品“BRL-101/BRL-102”，BRL-101已于2022年獲批國內(nèi)IND，在全球已成功治愈15例地貧患者，首例患者至今治愈超4年，近期在BRL-102 IIT臨床試驗中，該產(chǎn)品基因治療國內(nèi)首例鐮貧患者也獲得成功；其次，基于非病毒定點整合CAR-T平臺開發(fā)了“BRL-201/BRL-203”，通過現(xiàn)有BRL-201數(shù)據(jù)顯示，邦耀生物非病毒定點整合PD1-CAR-T產(chǎn)品臨床ORR達100%、CR 85.7%，患者長期獲益顯著高于現(xiàn)有同類病毒CAR-T產(chǎn)品，目前兩款產(chǎn)品均已獲批國內(nèi)IND；此外，基于通用型細胞平臺開發(fā)全新一代UCAR-T產(chǎn)品“BRL-301/BRL-303”，分別在針對腫瘤和自免疾病的臨床研究中體現(xiàn)出降本增效的效果，BRL-301已獲批國內(nèi)IND，BRL-303成功治療3例難治性自免疾病患者研究成果于近期發(fā)表在Cell頂級期刊上。上述核心產(chǎn)品均有望在2025年后陸續(xù)上市，惠及廣大遺傳疾病、腫瘤及自免疾病患者。

超敏單分子蛋白檢測系統(tǒng)項目

格物致和生物科技(北京)有限公司團隊由清華大學校友和領(lǐng)域?qū)＜医M成，擁有強大的技術(shù)研發(fā)背景和產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗。公司專注于低豐度樣本和多靶標檢測技術(shù)，已成功研發(fā)出Inspirer DX單分子免疫平臺及Pro-MAP靶向蛋白組學檢測平臺，前者已獲得醫(yī)療器械注冊證并開始市場化，特別適用于神經(jīng)生物學領(lǐng)域，如阿爾茨海默病的血液檢測，現(xiàn)已開發(fā)6個試劑盒并即將獲得認證。后者是公司開發(fā)的多靶標檢測平臺，以滿足臨床對多靶標檢測日益增長的需求。

通用型細胞治療在血液瘤和實體瘤治療新策略項目

北京清輝聯(lián)諾生物科技有限責任公司專注于開發(fā)基于γδT細胞的新型藥物，為腫瘤和自身免疫疾病患者提供更經(jīng)濟有效的治療解決方案。項目基于γδT細胞，這類免疫細胞能直接識別腫瘤相關(guān)磷抗原，無需依賴MHC遞呈，具有異體回輸?shù)陌踩?。公司突破了γδT細胞的擴增、凍存和基因改造技術(shù)，顯著降低了成本并提高了治療效果。主要產(chǎn)品QH104針對B7H3靶點，已在臨床試驗中證明其療效和安全性。此外，公司還開發(fā)了針對CD19靶點的產(chǎn)品，用于自身免疫性疾病治療，并研制了一款小分子藥物，以增強體內(nèi)γδT細胞的腫瘤識別能力。

免疫調(diào)節(jié)抗腫瘤及自身免疫疾病領(lǐng)域國際領(lǐng)先的創(chuàng)新藥物項目

深圳市康橋生物制藥有限公司專注于開發(fā)針對重大疾病的創(chuàng)新藥物，其產(chǎn)品管線精準定位于腫瘤免疫治療和自身免疫疾病治療領(lǐng)域。公司的主要在研產(chǎn)品包括KQ04，一種針對CD47的新型藥物，用于治療急性白血病、肉瘤等多種惡性腫瘤；KQ05，針對調(diào)節(jié)性T細胞，旨在治療包括1型糖尿病和多發(fā)性硬化在內(nèi)的自身免疫疾病；以及KQ02，一種新型免疫檢查點抗體藥物，主要用于胰腺癌和肝癌的治療。這些產(chǎn)品均顯示出良好的前期實驗結(jié)果，具有高親和力和安全性，且在動物模型中展現(xiàn)出顯著的治療效果?？禈蛏镝t(yī)藥有限公司的產(chǎn)品管線以其創(chuàng)新性和潛在的臨床應(yīng)用價值，有望為患者提供新的治療選擇。

基于測序技術(shù)的病原微生物檢測解決方案項目

北京金匙基因科技有限公司專注于病原微生物檢測領(lǐng)域，提供基于高通量測序技術(shù)的解決方案。核心產(chǎn)品金識原是一款基于高通量測序技術(shù)的病原微生物檢測產(chǎn)品，該產(chǎn)品能夠檢測超過12,000種病原微生物，包括細菌、真菌、病毒和寄生蟲等，為臨床提供廣泛的感染類型檢測。金識原通過分析樣本中的總核酸，快速準確地識別致病微生物，并預(yù)測抗生素藥敏性，輔助醫(yī)生制定精準治療方案。公司還提供針對特定感染類型的靶向捕獲產(chǎn)品，滿足不同臨床需求，提升檢測效率和準確性。

活動后，與會嘉賓、投資機構(gòu)與路演企業(yè)進行深入探討，積極探索業(yè)務(wù)合作可能性。昌發(fā)展集團組織的系列路演活動搭建了人才、項目、產(chǎn)業(yè)界、資本圈及政府機構(gòu)的對接平臺、集結(jié)了產(chǎn)業(yè)發(fā)展所需的關(guān)鍵資源，不僅加速了創(chuàng)新項目的孵化，促進科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化、創(chuàng)新企業(yè)快速成長，也為醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展注入源源動能。