北京時間2022年4月13日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療小細胞肺癌（SCLC）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation）。這是特瑞普利單抗獲得的第五項孤兒藥資格認定，此前特瑞普利單抗治療黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤及食管癌已分別獲得FDA孤兒藥資格認定。

孤兒藥（Orphan-drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國地區針對少于20萬患者的罕見病的藥物和生物制劑。本次獲得FDA頒發的孤兒藥資格認定，有助于特瑞普利單抗在美國的后續研發、注冊及商業化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于（1）臨床試驗費用的稅收抵免；（2）免除新藥申請費；（3）上市后享有7年的市場獨占權且不受專利的影響。本次認定將在一定程度上降低新藥研發投入，加快推進臨床試驗及上市注冊的進度。

肺癌是目前全球發病率第二、死亡率第一的惡性腫瘤1。根據GLOBOCAN 2020發布的數據顯示，2020年全球肺癌死亡病例數近180萬，占總體癌癥死亡的18%1。小細胞肺癌（SCLC）是肺癌中侵襲性最強的亞型2，約占所有肺癌病例的15%-20%3，具有進展迅速、早期轉移等特點4，約2/3的患者初診時已有明顯的轉移征象5。SCLC患者的初期化療效果良好，但耐藥、復發率較高，預后較差，五年生存率約為20%，其中廣泛期小細胞肺癌患者的五年生存率低于5%。對SCLC的治療仍是臨床未解決的一大難題。

目前，君實生物正在開展一項針對小細胞肺癌的注冊臨床研究——JUPITER-08研究（NCT04012606），并已完成受試者入組。JUPITER-08是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期研究，旨在評估特瑞普利單抗聯合依托泊苷及鉑類與安慰劑聯合依托泊苷及鉑類在一線治療廣泛期小細胞肺癌中的有效性和安全性。

“目前對于肺癌不同亞型的新療法開發存在明顯差異。在化療基礎上聯合包括特瑞普利單抗在內的腫瘤免疫藥物已在無致癌突變的非小細胞肺癌治療中顯示出生存上的改善，而小細胞肺癌患者的治療手段仍然十分局限，”君實生物首席醫學官Patricia Keegan博士表示，“非常感謝FDA對我們為小細胞肺癌患者開發新療法所付出的努力給予肯定。我們也期待特瑞普利單抗能夠在JUPITER-08研究中相比化療取得更好的進步?！?/p>

特瑞普利單抗由君實生物獨立研發，具有全球范圍內的完全自主知識產權，是我國首個成功上市的國產以PD-1為靶點的單抗藥物，用于多種惡性腫瘤治療。截至目前，該藥物在中國、美國、東南亞和歐洲等地累計開展了覆蓋超過15個適應癥的30多項臨床試驗。2021年，特瑞普利單抗作為首個國產抗PD-1單抗在美國滾動提交了生物制品許可申請（BLA），目前正在審評中。為加速其在美國的開發和審評程序，FDA已授予特瑞普利單抗2項突破性療法認定、1項快速通道認定、1項優先審評認定和5項孤兒藥資格認定。

參考文獻

1. 曹毛毛, 陳萬青. GLOBOCAN 2020全球癌癥統計數據解讀[J].中國醫學前沿雜志(電子版）, 2021,13(3):63-69.

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3. Gaspar LE, et al. Small-cell lung cancer: prognostic factors and changing treatment over 15 years. Clin Lung Cancer. 2012 Mar;13(2):115-22.

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5. Thatcher N, et al. Management of small-cell lung cancer. Ann Oncol. 2005;16 Suppl 2:ii235-9.

關于特瑞普利單抗注射液（拓益?）

特瑞普利單抗注射液（拓益?）作為我國批準上市的首個國產以PD-1為靶點的單抗藥物，獲得國家科技重大專項項目支持，并榮膺國家專利領域最高獎項“中國專利金獎”。本品獲批的第一個適應癥為用于既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療。2020年12月，特瑞普利單抗首次通過國家醫保談判，目前已有3項適應癥納入《2021年藥品目錄》。2021年2月，特瑞普利單抗獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于既往接受過二線及以上系統治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌患者的治療。2021年4月，特瑞普利單抗獲得NMPA批準，用于含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌的治療。2021年11月，特瑞普利單抗聯合順鉑和吉西他濱用于局部復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療的新適應癥獲得NMPA批準。此外，特瑞普利單抗還獲得了《中國臨床腫瘤學會（CSCO）黑色素瘤診療指南》、《CSCO頭頸部腫瘤診療指南》、《CSCO鼻咽癌診療指南》、《CSCO尿路上皮癌診療指南》及《CSCO免疫檢查點抑制劑臨床應用指南》推薦。

2021年3月，特瑞普利單抗用于晚期黏膜黑色素瘤的一線治療被NMPA納入突破性治療藥物程序。2021年7月，特瑞普利單抗聯合含鉑化療一線治療局部晚期或轉移性食管鱗癌的新適應癥上市申請獲得NMPA受理。2021年12月，特瑞普利單抗聯合標準一線化療用于未經治療、驅動基因陰性的晚期非小細胞肺癌的新適應癥上市申請獲得NMPA受理。在國際化布局方面，特瑞普利單抗在美國食品藥品監督管理局（FDA）的首個上市申請（BLA）已獲受理并被授予優先審評，特瑞普利單抗也是首個向FDA提交BLA的國產抗PD-1單抗。目前，特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤、食管癌、小細胞肺癌領域獲得FDA授予2項突破性療法認定、1項快速通道認定、1項優先審評認定和5項孤兒藥資格認定。

特瑞普利單抗自2016年初開始臨床研發，至今已在全球開展了覆蓋超過15個適應癥的30多項臨床研究，積極探索本品在黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、肺癌、胃癌、食管癌、肝癌、膽管癌、乳腺癌、腎癌等適應癥的療效和安全性，與國內外領先創新藥企的聯合療法合作也在進行當中，期待讓更多中國以及其它國家的患者獲得國際先進水平的腫瘤免疫治療。

關于君實生物

君實生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以創新為驅動，致力于創新療法的發現、開發和商業化的生物制藥公司。公司具有由超過50項在研產品組成的豐富的研發管線，覆蓋五大治療領域，包括惡性腫瘤、自身免疫系統疾病、慢性代謝類疾病、神經系統類疾病以及感染性疾病。

憑借蛋白質工程核心平臺技術，君實生物身處國際大分子藥物研發前沿，獲得了首個國產抗PD-1單抗NMPA上市批準、國產抗PCSK9單抗NMPA臨床申請批準、全球首個治療腫瘤抗BTLA阻斷抗體在中國NMPA和美國FDA的臨床申請批準，目前正在中美兩地開展多項Ib/II期臨床試驗。

自2020年疫情爆發之初，君實生物迅速反應，與國內外科研機構及企業攜手抗疫，利用技術積累快速開發了多款治療COVID-19的創新藥物，積極承擔中國制藥企業的社會責任。其中包括：國內首個進入臨床階段并參與全球抗疫的新冠病毒中和抗體埃特司韋單抗（JS016）于2021年在超過15個國家和地區獲得緊急使用授權，新型口服核苷類抗新冠病毒藥物VV116（JT001）已進入國際多中心III期注冊臨床研究階段，以及其他多種類型藥物，持續為全球抗疫貢獻中國力量。

目前君實生物在全球擁有兩千八百多名員工，分布在美國舊金山和馬里蘭，中國上海、蘇州、北京和廣州。